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Elevidys的功效、副作用与注意事项

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摘要：Elevidys的功效、副作用与注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

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2024-04-02 13:10:29 发布

Elevidys的功效、副作用与注意事项,Elevidys(delandistrogene moxeparvovec-rokl)可能导致急性肝损伤、免疫介导性肌炎和心肌炎等副作用。使用前应评估肝功能，并在输注后密切监测肝功能、肌钙蛋白等指标。常见的不良反应包括呕吐、肝功能异常、发热和血小板减少。如有不适，请立即就医并告知医生用药情况。务必遵循医生建议，确保用药安全。

杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，影响到患者的肌肉功能和运动能力。Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种新型基因治疗药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症。本文将介绍Elevidys的功效、副作用以及使用注意事项。

1. 功效

Elevidys通过提供遗传材料来治疗杜氏肌营养不良症，其主要功效包括：

修复肌肉细胞：Elevidys提供的遗传材料能够进入患者的肌肉细胞，并修复其中缺陷的基因，有助于改善肌肉功能。

增强肌肉力量：Elevidys治疗后，患者可能会观察到肌肉力量的改善，从而提高其日常生活能力和运动能力。

2. 副作用

使用Elevidys可能会导致一些副作用，这些副作用可能因个体而异。常见的副作用包括：

注射部位反应：某些患者可能在注射部位出现不适、疼痛、红肿或淤血等反应，这些反应通常是暂时性的，稍作休息后会减轻。

免疫反应：少数患者可能会出现过敏反应或免疫反应，如发热、皮疹、呼吸困难等。如果出现这些症状，应立即就医并告知医生使用了Elevidys。

3. 注意事项

在使用Elevidys前，患者和医生需要注意以下事项：

适应症：Elevidys仅适用于经过基因检测证实为杜氏肌营养不良症的患者。确保在使用之前进行相关的基因检测和确诊。

没有长期数据：尽管Elevidys在临床试验中显示出一定的疗效，但是关于长期使用的数据还非常有限。治疗的疗效和安全性在长期使用过程中仍需进一步的观察和研究。

医疗监督：Elevidys的使用需要在专业的医疗监督下进行，且仅限于合格的医疗机构和医生的管理下。患者应按照医生的指导进行用药，定期接受相关检查和评估。

儿童使用：Elevidys已获得用于儿童治疗的批准，但在儿童中的使用仍然需要谨慎，并遵循专业医生的建议和操作。

Elevidys是一种新型的基因治疗药物，针对杜氏肌营养不良症患者。它通过修复肌肉细胞和增强肌肉力量来改善患者的病情。在使用之前，患者和医生需要注意副作用和使用注意事项，并定期接受医生的监督和评估。了解和遵守这些注意事项对于确保患者的安全和疗效至关重要。

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杜氏肌营养不良症
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2024-04-02 13:10:29 更新

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl基本信息

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国Sarepta Therapeutics

    • 适应症：

      治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

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