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舍立帕酶功效与作用主要有哪些

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摘要：舍立帕酶功效与作用主要有哪些,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-03-30 17:30:48 发布

舍立帕酶功效与作用主要有哪些,舍立帕酶(cerliponase alfa)是一种重组TPP1水解溶酶体N端三肽肽酶，其疗效主要体现在对3岁及以上有症状的小儿神经元类神经头类脂褐藻病2型（CLN2）的治疗上，该病也称为三肽肽酶1（TPP1）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

舍立帕酶（cerliponase alfa）是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。本文将介绍舍立帕酶的功效和作用。神经元蜡样脂褐质沉积症是一种罕见的遗传性疾病，它会导致大脑及其他组织中脂褐质的积聚。舍立帕酶是目前唯一经美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗这种疾病的药物。

1. 舍立帕酶的工作原理

舍立帕酶是一种人工制造的酶，它是通过基因工程技术生产的。这种酶可以代替体内缺乏或功能异常的酶，帮助分解神经元蜡样脂褐质的积聚物，从而减轻病症。

2. 提高生活质量

舍立帕酶的主要作用是改善神经元蜡样脂褐质沉积症患者的生活质量。这种疾病会导致神经系统功能受损，患者可能经历运动障碍、认知退化和失去自理能力等症状。舍立帕酶治疗可以延缓疾病进展，减少症状的严重程度，使患者能够更好地参与日常生活活动。

3. 延长寿命

舍立帕酶还可以帮助延长神经元蜡样脂褐质沉积症患者的寿命。该药物通过降低疾病的进展速度，减轻神经系统的受损程度，从而延缓疾病的恶化。这对于患者和他们的家人来说是一个重要的好消息，因为这意味着他们能够享受更长的时间与亲人在一起。

4. 改善家庭关系

神经元蜡样脂褐质沉积症是一种严重的疾病，给患者及其家人带来了很大的心理和情感负担。舍立帕酶的治疗可以减轻家庭成员的焦虑和挫折感，改善他们之间的关系。家人们可能感到宽慰，因为他们看到了疾病管理的希望，以及对患者前景的积极影响。

综上所述，舍立帕酶是一种用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症的药物。它通过提高患者的生活质量、延长寿命、改善家庭关系等方面发挥作用。需要指出的是，舍立帕酶并不能治愈神经元蜡样脂褐质沉积症，它只能减轻症状和延缓疾病的进展。因此，患者及其家人仍然需要综合考虑其他治疗方案，并接受综合支持和关怀，以应对这个罕见但严重的疾病。

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神经元蜡样脂褐质沉积症
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2024-03-30 17:30:48 更新

  • 舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura基本信息

    舍立帕酶（cerliponase alfa）Brineura
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国BioMarin

    • 适应症：

      适用于在3岁和以上有婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型(CLN2)的治疗

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