摘要:阿福他酶α的适应症和用法用量,阿福他酶α(asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者的体内碱性磷酸酶含量较低,导致骨骼和牙齿的矿化异常。阿福他酶α(asfotase alfa)的用法用量应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。一般来说,推荐的初始剂量是空腹口服10mg,每日4次。这一初始阶段至少持续6周,期间不宜加量,因为可能出现延迟发生的ALT升高。如果在初始阶段未见明显的ALT升高,每天用量可增加40mg,最高
阿福他酶α的适应症和用法用量,阿福他酶α(asfotase alfa)的适应证主要是用于治疗围产期/婴儿和青少年发病的低磷酸酯酶症(HPP)患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者的体内碱性磷酸酶含量较低,导致骨骼和牙齿的矿化异常。阿福他酶α(asfotase alfa)的用法用量应根据患者的具体情况和医生的建议来确定。一般来说,推荐的初始剂量是空腹口服10mg,每日4次。这一初始阶段至少持续6周,期间不宜加量,因为可能出现延迟发生的ALT升高。如果在初始阶段未见明显的ALT升高,每天用量可增加40mg,最高用量可达每日160mg,分4次服用。
低磷酸酯酶症(Hypophosphatasia,简称HPP)是一种罕见的遗传性骨代谢疾病,患者体内缺乏磷酸酯酶活性,导致磷酸酯类物质在体内积聚,影响骨骼和牙齿的健康发育。阿福他酶α(asfotase alfa)是一种经基因工程技术制备的酶替代治疗药物,可用于低磷酸酯酶症的治疗。
1. 适应症
阿福他酶α主要用于治疗低磷酸酯酶症患者。该疾病表现为多种临床症状,包括骨骼畸形、骨质疏松、肌无力、智力发育迟缓和牙齿异常等。阿福他酶α可以修复磷酸酯酶在体内的缺乏,帮助降解异常积聚的磷酸酯化合物,从而改善患者的症状和生活质量。
2. 用法用量
阿福他酶α通过皮下注射的方式给药。每次注射的剂量和注射频率根据患者的年龄和体重而定,并由医生根据具体情况进行调整。一般来说,儿童和成人的用量可能有所不同。治疗阶段可能需要一段时间,患者需要定期接受医生的监测和调整用药计划。
3. 临床效果
阿福他酶α是经过临床试验验证并批准上市的药物,研究显示它可以显著减轻低磷酸酯酶症患者的症状,并改善其生活质量和骨骼发育情况。在治疗过程中,医生会密切监测患者的磷酸酯酶活性以及骨骼和牙齿的状况,适时调整治疗方案,以获得最佳的疗效。
4. 注意事项与副作用
使用阿福他酶α治疗低磷酸酯酶症时,患者需要遵循医生的指导,并定期进行复诊。特别是在药物开始使用后的早期阶段,患者可能会出现一些副作用,如注射部位的反应、呼吸道感染等。如果出现严重的副作用或过敏反应,应立即告知医生。
总结起来,阿福他酶α是一种用于治疗低磷酸酯酶症的药物。它通过补充体内缺乏的磷酸酯酶活性,帮助降解异常积聚的磷酸酯化合物,改善患者的症状和骨骼发育情况。使用时需严格按照医生的使用指导,定期接受监测和调整用药计划,以获得最佳的治疗效果。
注射剂
美国瑞颂制药
适用于围产期/婴儿期和青少年性低磷酸酯酶症(HPP)患者。
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