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奈多西兰(nedosiran)的适应症和临床效果

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：奈多西兰(nedosiran)的适应症和临床效果,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

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2024-03-22 10:33:26 发布

奈多西兰(nedosiran)的适应症和临床效果,奈多西兰(nedosiran)是一种核糖核酸干扰(RNAi)类药物，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高，极大地提高了患者的生活质量。

奈多西兰（Nedosiran）是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。原发性高草酸尿症是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏一种名为3-磷酸甘油脱氢酶（PGDH）的酶，导致草酸在体内大量积聚，从而引发肾功能受损和泌尿系统的多种并发症。奈多西兰作为一种RNA干扰药物，能够靶向抑制PGDH的合成，从而降低体内草酸水平，减轻症状并改善肾功能。

1. 奈多西兰的适应症

原发性高草酸尿症伴终末期肾病是奈多西兰的主要适应症。此疾病有遗传性，患者因缺乏PGDH酶而无法正确代谢草酸。草酸在体内积聚，形成尿路结石，并可导致慢性肾脏疾病，进而发展为终末期肾病。奈多西兰能够通过干扰PGDH酶的合成来减少体内草酸的积聚，从而改善肾功能，减轻症状，延缓疾病进展。

2. 奈多西兰的临床效果

a. 降低草酸水平：奈多西兰能够有效抑制PGDH酶的合成，从而减少体内草酸的生成，进而降低草酸在尿液中的浓度。研究显示，奈多西兰治疗后，患者的尿液中草酸含量明显减少，有效缓解了草酸尿症引起的症状和并发症。

b. 改善肾功能：原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者常因草酸的积聚导致肾功能受损。奈多西兰能够降低体内草酸水平，减轻草酸对肾脏的损害，从而改善肾功能。一项临床研究表明，奈多西兰治疗的患者在肾功能方面取得了显著的改善，体现为肌酐清除率的增加和肾小球滤过率的提高。

c. 缓解症状：草酸尿症伴有多种症状，包括尿路结石、蛋白尿、血尿、高血压等。奈多西兰的治疗可以有效减轻这些症状的严重程度，提高患者的生活质量。

3. 奈多西兰的安全性和不良反应

奈多西兰作为一种创新药物，在临床试验中已经显示出相对良好的安全性和耐受性。但并不是所有人都适合使用奈多西兰，患者在使用前应咨询医生的建议。常见的不良反应包括注射部位反应（如疼痛、红肿、硬块等）、胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹痛等）以及轻度的肝功能异常。这些不良反应在多数情况下都是轻度且可逆的。

4. 结语

奈多西兰是一种用于治疗原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物，通过干扰3-磷酸甘油脱氢酶的合成，降低体内草酸的积聚，进而改善肾功能、减轻症状。虽然奈多西兰在一些患者中可能出现一些不良反应，但在临床研究中显示出相对良好的安全性和耐受性。对于适应症患者，奈多西兰将为他们提供一种新的治疗选择，有望改善他们的生活质量及预后。患者在使用奈多西兰之前应咨询医生的建议，并严格按照医生的指导进行用药。

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2024-03-22 10:33:26 更新

  • 奈多西兰 nedosiran Rivfloza基本信息

    奈多西兰 nedosiran Rivfloza
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      丹麦诺和诺德Novo Nordisk

    • 适应症：

      适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

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