戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及剂量修改

张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及剂量修改,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药，剂量根据患者体重计算，一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注，输注时间可能需要60分钟。在使用过程中，应定期监测肾功能。

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2024-03-15 08:19:11 发布

戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及剂量修改,戈洛迪森(golodirsen)的用法用量为每周一次给药，剂量根据患者体重计算，一般为30毫克/千克。给药方式为静脉输注，输注时间可能需要60分钟。在使用过程中，应定期监测肾功能。

戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症患者的药物。本文将介绍戈洛迪森的用法、用量以及剂量修改的相关内容。

1. 适应症与用法

戈洛迪森作为一种药物，主要用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者。该药物适用于已确诊具有外显子53跳跃突变的患者。DMD是一种常见的遗传性疾病，患者的肌肉逐渐退化，导致肌肉无法正常运动。戈洛迪森通过帮助修复基因的缺陷，有助于延缓疾病的进展。

2. 用量建议

关于戈洛迪森的用量，应遵循医生的指导和药物说明。一般而言，戈洛迪森的推荐剂量为每周一次按体重计算的静脉注射。具体剂量应根据患者的体重和个体情况进行调整，以确保最佳治疗效果。因此，在使用戈洛迪森之前，患者需要进行全面的体格检查和病史评估，以确定最适合的个体化剂量。

3. 剂量修改

有时候，根据患者的具体情况，可能需要进行剂量的修改和调整。剂量修改可能源于患者的治疗响应、耐受性以及其他个体差异等因素。在剂量修改过程中，医生将根据患者的临床表现和监测结果，综合考虑多种因素，以制定适当的剂量计划。需要强调的是，在任何剂量修改之前，医生会仔细评估患者的疾病状态，并与患者及其家人进行详细的沟通和讨论。

4. 结语

戈洛迪森是一种用于治疗DMD的药物，对于具有外显子53跳跃突变的杜氏肌营养不良症患者具有重要的治疗价值。使用戈洛迪森时，必须根据医生的指导和药物说明来正确使用它，并定期进行剂量修改和调整。只有经过充分的医疗评估和监测，确保合适的用量和剂量调整，才能最大限度地提高药物的疗效，并降低不良反应的风险。因此，在接受戈洛迪森治疗时，患者和家人应积极与医生合作，共同制定和遵守个体化的治疗计划，以提高治疗效果和生活质量。