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沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta适应症具体有哪些

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta适应症具体有哪些,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。

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2024-02-27 11:47:05 发布
  • 沃塞洛托

    沃塞洛托

    治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)

    美国辉瑞

沃塞洛托(Voxelotor)Oxbryta适应症具体有哪些,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。

沃塞洛托（Voxelotor）是一种针对镰状细胞病的新型药物，被证明可以改善患者的病情。针对这种常见而且严重的血液疾病，沃塞洛托已被批准用于治疗4岁及以上的成人和儿童。在本文中，我们将详细介绍沃塞洛托Oxbryta的适应症。

1. 镰状细胞病简介

镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，主要影响红细胞。这种疾病的特征是红细胞中的血红蛋白异常，导致红细胞变形成倒刺状，被称为“镰状细胞”。这种畸形细胞容易黏附在血管壁上，导致血管堵塞，从而引发痛性发作和其他严重并发症。

2. 沃塞洛托的工作原理

沃塞洛托是一种选择性血红蛋白氧合作用增强剂（HbS聚集抑制剂）。它通过改变血红蛋白的构象，防止血红蛋白聚集成纤维，并减少病人体内的镰状细胞数量。这种药物的作用机制有助于降低患者发作的频率和严重程度，减轻疼痛和其他相关症状。

3. 沃塞洛托的适应症

沃塞洛托（Oxbryta）已被美国食品药品监管局（FDA）批准，可作为一种治疗镰状细胞病的药物。具体来说，沃塞洛托适用于4岁及以上的成人和儿童患者，患有镰状细胞病的各个亚型，包括镰状细胞贫血（HbSS）、镰状细胞/β^0-地中海贫血联合型（HbSC）、镰状细胞性β^0-地中海贫血联合型和其他镰状细胞病亚型。

4. 沃塞洛托的益处与风险

沃塞洛托的临床试验表明，它可以显著减少镰状细胞病患者的疼痛发作，并改善一系列与疾病相关的临床指标，如血红蛋白水平和溶血指标。此外，该药物还可以改善患者的生活质量，并减少医疗干预的需求。但需要注意的是，不同患者对于该药物的疗效和副作用可能有所差异，因此在使用之前应咨询医生并进行个体化治疗。

总结起来，沃塞洛托（Voxelotor）- Oxbryta是一种用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病的药物。它通过改善血液中的血红蛋白异常，减少镰状细胞的数量和纤维聚集，从而有助于减轻疾病症状和改善患者的生活质量。使用该药物前应与医生咨询，并了解个体化治疗方案以及可能的益处和风险。

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镰状细胞病
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2024-02-27 11:47:05 更新

  • 沃塞洛托基本信息

    沃塞洛托
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国辉瑞

    • 适应症：

      治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)

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    美国辉瑞

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