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沃塞洛托(Voxelotor)的适应症及适用人群

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张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：沃塞洛托(Voxelotor)的适应症及适用人群,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。沃塞洛托(Voxelotor)主要用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。

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2024-02-17 11:46:08 发布
  • 沃塞洛托

    沃塞洛托

    治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)

    美国辉瑞

沃塞洛托(Voxelotor)的适应症及适用人群,沃塞洛托(Voxelotor)适应证主要是治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。沃塞洛托(Voxelotor)主要用于治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病（SCD）。

镰状细胞病是一种由遗传突变引起的血红蛋白疾病，主要影响红细胞的形态和功能。沃塞洛托是一种新型的药物，针对这种常见但严重的疾病的治疗进行了研发。本文将讨论沃塞洛托的适应症及适用人群。

1. 沃塞洛托的适应症

沃塞洛托被批准用于治疗4岁及以上的成人和儿童患有镰状细胞病的患者。它特别用于镰状细胞病患者缺乏正常血红蛋白所引起的疾病病程，这种缺陷被称为镰状细胞溶血性贫血。

2. 沃塞洛托的工作原理

沃塞洛托是一种选择性氧合血红蛋白S（HbS）聚合抑制剂。镰状细胞病的主要特征之一是血红蛋白S的异常，当氧气水平降低时，血红蛋白S会聚集形成红细胞的变形，导致红细胞变得不规则并易于堵塞血管。沃塞洛托通过抑制血红蛋白S的聚合，帮助维持正常血红蛋白的功能，减少了红细胞的变形和组织缺氧的风险。

3. 适用人群

沃塞洛托适用于被确诊患有镰状细胞病的年满4岁及以上的成人和儿童。具体的适用人群包括但不限于突变血红蛋白S界面区域的镰状细胞病、镰状细胞β0型地中海贫血和镰状细胞β+型地中海贫血。在使用沃塞洛托之前，医生会根据患者的具体情况评估其是否适合接受该药物治疗。

4. 结论

沃塞洛托是一种用于治疗镰状细胞病的新型药物，通过抑制血红蛋白S的聚合，减轻了患者的红细胞变形和缺氧风险。它适用于4岁及以上的成人和儿童患者，特别是那些缺乏正常血红蛋白的患者。在使用任何药物之前，请咨询医生以获取详细信息并了解个体化的治疗建议。

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镰状细胞病
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2024-02-17 11:46:08 更新

  • 沃塞洛托基本信息

    沃塞洛托
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国辉瑞

    • 适应症：

      治疗4岁及以上的成人和儿童镰状细胞病(SCD)

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