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摘要:依库珠单抗公司是一家生物技术公司,它的主要产品是一种生物制剂——依库珠单抗(Eculizumab)。该药物被用于治疗一种稀有的免疫疾病——特发性补体缺陷病(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)。 PNH是一种免?
依库珠单抗公司是一家生物技术公司,它的主要产品是一种生物制剂——依库珠单抗(Eculizumab)。该药物被用于治疗一种稀有的免疫疾病——特发性补体缺陷病(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)。
PNH是一种免疫系统疾病,被认为是一种非常稀有的血液疾病,每个年龄段的人中得病率约为1到10个人中的1个。这种疾病会导致红细胞自我破坏,造成溶血性贫血。此外,PNH还可伴随血栓症(Thrombotic Disorders),这种情况极具危险,可能致命。
依库珠单抗是一种针对补体系统的人源化单克隆抗体。该药物通过抑制补体系统,减少溶血性贫血的发生率。它是一种用于简化PNH治疗方案的独特生物制剂,因为它可在不需要输血的情况下,显著减少PNH患者的溶血。
依库珠单抗公司专门从事PNH治疗药物的研究和开发。该公司已经开发出一种名为Soliris的依库珠单抗注射剂,该产品已获得了美国、欧洲和日本等多个国家和地区的批准。Soliris是一种靶向在人类免疫系统中起重要作用的蛋白C5,从而抑制了PNH患者体内不正常激活的补体系统。该药剂通过破坏异常红细胞前体并防止被处理成小片状结构,避免了产生过度溶血的结果。
Soliris是一个成功的例子,表明专注于稀有疾病研究的生物技术公司已经取得了一定的成功。依库珠单抗公司目前正在进一步拓展该药物的治疗范围,并在其他领域寻求发展机会。
总之,依库珠单抗公司是一家专注于稀有疾病研究和开发的生物技术公司,它的依库珠单抗是一种在PNH治疗方案中至关重要的产品。在这种情况下,这种独特的生物制剂已被证明是一种成功的治疗方法,这展示了专注于稀有疾病研究的公司可以获得成功。
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治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
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适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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