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摘要:依库珠单抗是一种靶向药物,也被称为C5抑制剂。它能够抑制一种名为C5的蛋白质,从而改善一些严重疾病的症状。依库珠单抗在多个国家被批准用于治疗特发性补体缺陷 (PNH) 和少见病肾病特发性补体相关性血管炎 (aHUS)。
依库珠单抗是一种靶向药物,也被称为C5抑制剂。它能够抑制一种名为C5的蛋白质,从而改善一些严重疾病的症状。依库珠单抗在多个国家被批准用于治疗特发性补体缺陷 (PNH) 和少见病肾病特发性补体相关性血管炎 (aHUS)。此药旨在减少缺陷补体激活和细胞炎症反应。
PNH是一种罕见的血液疾病,由于血细胞表面缺乏CD55和CD59等重要蛋白质,导致血细胞受体不能正常抑制激活补体系统,抑体生成失调,造成溶血出血及血栓形成等严重后果,患者易出现贫血、血栓和肝脾肿大等并发症。而依库珠单抗可以有效地控制补体反应,从而减少溶血和肾功能损害等症状。
aHUS是一种罕见的肾病,它是由于人体内自身的抗体作用导致肾脏功能发生严重问题。这种自身免疫反应使得毛细血管内皮和肾小球产生炎症反应,从而导致其失去正常的功能。依库珠单抗可以帮助减少炎症反应,从而改善肾功能,缓解aHUS所致的症状。
在临床应用上,依库珠单抗可以显著地减少PNH和aHUS患者的疾病进展和其他相关并发症的发生。注射依库珠单抗的患者常常会出现轻度至中度的副作用,例如:头痛、感染、高热、恶心、呕吐、乏力、关节痛、背痛等,但是这些反应并不是所有患者都会出现,和这些反应的程度也因人而异。
总的来说,依库珠单抗是一种非常有前途的靶向治疗药物,能够帮助控制PNH和aHUS这两种罕见疾病的发展,越来越多的医生和患者开始接受和应用这种治疗方案,希望未来依库珠单抗能够在一些其他领域也取得更好的效果。
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美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
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美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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