高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生(Eteplirsen)Exondys51印度版,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
依特立生(Eteplirsen)Exondys51印度版,依特立生(Eteplirsen)为美国sarepta生产,代购价格是1.5万至2万美元左右,请选择正规海外代购渠道,以保证产品质量。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种常见且严重的遗传性肌肉疾病,对患者的肌肉功能造成严重影响。近年来,科学界一直致力于寻求有效的治疗方法,而依特立生(Eteplirsen)Exondys51成为首个获得FDA批准的杜氏肌营养不良症新药。现在,生产商还推出了依特立生(Eteplirsen)Exondys51的印度版,在印度国内为患有杜氏肌营养不良症的患者提供了新的治疗选择。
1. 首个FDA批准的新药
依特立生(Eteplirsen)Exondys51是一种基因测序技术产生的人工核酸药物,通过干预患者的基因突变及跳跃子外显子酸化(exon-skipping)机制来治疗杜氏肌营养不良症。这种疾病导致一个名为第21染色体短臂上的DMD基因的突变,从而使肌肉无法产生正常的受损蛋白质。依特立生(Eteplirsen)Exondys51可以通过跳跃子外显子酸化,使肌肉细胞产生一种缺少部分受损蛋白质的近似蛋白质,从而改善肌肉功能。
2. 为印度患者提供新的希望
印度是世界上人口第二多的国家,有许多患有杜氏肌营养不良症的患者。这个国家的医疗系统对于这种罕见病的治疗选项一直很有限,对许多患者来说管理病情非常困难。随着依特立生(Eteplirsen)Exondys51印度版的推出,这些患者可以得到新的希望和治疗机会。
3. 增加患者的生活质量
依特立生(Eteplirsen)Exondys51的使用可以改善患有杜氏肌营养不良症的患者的生活质量。该药物的使用旨在减轻症状和延缓肌肉功能衰退的进程。通过提供对肌肉的支持,患者可以更好地进行日常活动,减轻运动障碍,提高独立性和生活质量。
4. 未来的希望
依特立生(Eteplirsen)Exondys51的推出不仅为印度患者带来了新的治疗选择,也为科学界和医疗界提供了迈向未来发展的希望。杜氏肌营养不良症的治疗一直是一个挑战,但新药的出现为更多患者的康复带来了可能。随着科学技术的不断进步,我们可以期待更多创新疗法的出现,为患有杜氏肌营养不良症的人们带来更好的生活质量和未来的希望。
总结起来,依特立生(Eteplirsen)Exondys51印度版是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药,为患有这一罕见疾病的印度患者带来了新的治疗选择。这一药物的推出将为患者带来新的希望,提高他们的生活质量,并鼓舞科学界不断探索更多治疗方法的未来发展。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
美国Sarepta Therapeutics
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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