依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患

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2024-02-10 12:44:35 发布

依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,依特立生(Eteplirsen)常见副作用有：1、注射部位的疼痛、红肿、肿胀或淤血；2、肌肉疼痛或肌肉无力；3、发热；4、呼吸问题，包括咳嗽、气喘或呼吸急促；5、恶心和呕吐；6、过敏反应，皮肤疹、荨麻疹、呼吸急促、喉咙痛等。依特立生(Eteplirsen)是一种用于治疗杜克氏肌萎缩症的药物，其疗效如下：1、通过促进受损的肌肉基因表达来治疗DMD，它的作用机制是通过帮助生成受损的肌肉蛋白质；2、疗效的程度因患者的具体基因型而异，有些患者可能获益较少或没有明显改善；3、依特立生对一部分DMD患者的肌肉功能改善产生了一定程度的效果，尤其是那些具有特定基因突变的患者；该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

2016年，依特立生（Eteplirsen）Exondys51成为FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的新药。这一突破性药物为患有这种罕见疾病的患者带来新的希望。接下来，我们将介绍依特立生的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项。

1. 适应症：

依特立生（Eteplirsen）Exondys51适用于年龄在5岁及以上的DMD患者，这是一种常染色体隐性遗传疾病，主要影响男性。该药物针对特定的基因缺陷，即DMD基因的脱氧核糖核酸（deoxyribonucleic acid，DNA）突变，引起肌肉蛋白质的缺失或异常。

2. 功效与作用：

依特立生（Eteplirsen）Exondys51通过促进DMD患者体内缺失或存在不足的肌肉蛋白质——瘦肌纤维连接蛋白的表达，起到显著的治疗效果。它通过特定的RNA概念（RNA concept）促使其表达，并在患者的肌肉细胞中产生可重复的蛋白质。这种作用有助于减缓疾病的进展，延缓肌肉萎缩和功能丧失。

3. 用法用量：

依特立生（Eteplirsen）Exondys51通过静脉内滴注给药。每次给药剂量为30毫克/千克体重，每周一次，药物应慢慢输注至少半小时，以减少不良反应的风险。具体的用法和用量应根据医生的指导和患者的情况进行调整。

4. 副作用与注意事项：

使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51可能导致一些副作用，包括注射部位的疼痛、注射部位红肿、呼吸道感染等。此外，该药物还可能引发头痛、嗜睡、恶心、腹泻等不适症状。如果出现不适，应及时告知医生。

在使用依特立生治疗期间，患者需要定期进行肌肉和心脏等相关方面的评估。此外，患者和家庭成员需要密切配合医生，遵循医嘱，按时接受药物治疗，并及时向医生报告任何不适或变化。

虽然依特立生（Eteplirsen）Exondys51为DMD患者提供了一种新的治疗选择，但它并不能治愈疾病。因此，对于患者和家庭来说，全面的多学科治疗和康复计划仍然至关重要。

总结起来，依特立生（Eteplirsen）Exondys51作为FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药，为患有该疾病的患者带来了新的希望。它通过促进特定基因表达，减缓疾病进展。患者和家庭需要与医生密切合作，遵循用药指导，并关注任何不适症状的出现。除了药物治疗，综合的康复计划仍然是维持患者健康和改善生活质量的关键。