高级医学编辑,临床医学硕士
摘要:Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的成份、性状及规格,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要成份为:Valoctocogeneroxaparvovec。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)剂型:注射剂;制药形式输液用溶液,一种透明、无色至淡黄色的溶液。
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
美国BioMarin
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec rvox)BMN270的成份、性状及规格,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)主要成份为:Valoctocogeneroxaparvovec。Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)剂型:注射剂;制药形式输液用溶液,一种透明、无色至淡黄色的溶液。
1. 成分
Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种基因治疗药物。其主要成分是一种腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV),其中包含了修复缺乏凝血因子VIII基因的DNA序列。这种AAV是经过精心设计的载体,能有效将凝血因子VIII的基因传递到患者的细胞中,从而恢复凝血功能。
2. 性状
Roctavian是一种无色透明的注射剂,通常为无菌溶液。它是根据严格的生产标准制备的,以确保药物的质量和纯度。Roctavian的注射剂通常按照单次剂量配制,以满足患者的治疗需求。
3. 规格
Roctavian的规格通常根据患者的需要和医生的建议进行调整。它的剂量是根据患者体重和凝血因子VIII的缺乏程度确定的。每个患者的剂量可能不同,但通常被严格控制在安全范围内。
4. 用途
Roctavian作为一种基因治疗药物,被用于治疗A型血友病。A型血友病是一种凝血功能缺陷性疾病,患者缺乏凝血因子VIII。Roctavian通过注射途径将凝血因子VIII的基因传递到患者的体内,从而启动治疗过程。这种基因治疗药物为患者提供了一种有效的替代疗法,帮助恢复并维持正常的凝血功能。
总结起来,Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)是一种用于治疗A型血友病的基因治疗药物。它通过AAV载体将凝血因子VIII的基因传递到患者的细胞中,以恢复凝血功能。Roctavian是一种无色透明的注射剂,剂量根据患者体重和凝血因子VIII的缺乏程度调整。作为一种替代疗法,Roctavian为患者提供了一种有效的治疗选择。
注射剂
美国BioMarin
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
适用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率
丹麦诺和诺德Novo Nordisk
人凝血酶原复合物浓缩物 prothrombin complex concentrate octaplex
治疗而缺乏的凝血因子水平,从而帮助恢复血液凝固
美国Octa Pharmaceuticals
Roctavian valoctocogene roxaparvovec-rvox
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法。
美国BioMarin
治疗A型血友病的双特异性抗体,零治疗出血率高
美国Genentech
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