高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生(Eteplirsen)Exondys51国内怎么买,依特立生(Eteplirsen)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。
依特立生(Eteplirsen)Exondys51国内怎么买,依特立生(Eteplirsen)的购买方式有:1、医院药房;2、线上药店;3、正规海外代购。处方药应当凭医师处方销售、调剂和使用,需根据自身需求选择合适正规的方式购买。
依特立生(Eteplirsen)Exondys51是美国FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne肌营养不良症)的新药。这种疾病是一种罕见而严重的遗传疾病,主要影响男性。由于其创新性和治疗效果,许多患者和家庭希望了解如何在国内购买这种药物。本文将对国内购买依特立生(Eteplirsen)Exondys51的途径进行介绍。
1. 国内医生咨询
在考虑购买依特立生(Eteplirsen)Exondys51之前,患者或家属应首先咨询和寻找当地的肌营养不良症专科医生,例如儿科专家或神经科专家等。这些专业医生将能够提供准确的诊断和治疗建议,并为购买依特立生(Eteplirsen)Exondys51提供指导。
2. 药物进口代购
由于依特立生(Eteplirsen)Exondys51目前尚未在国内获得上市许可,患者可以考虑通过药物进口代购的方式购买。在国内有一些专门的医药代购或海外代购服务提供商,他们可以帮助患者与国外药店或经销商建立联系,并协助完成购买手续和配送等事宜。
3. 临床试验及药物特批
除了药物进口代购之外,一些患者可能有机会参加依特立生(Eteplirsen)Exondys51的临床试验。临床试验是新药研发的重要环节,旨在评估药物的安全性和有效性。如果符合临床试验的条件,患者可以通过参与临床试验来获得免费或优惠的治疗。
此外,对于一些极特殊情况或临危重症患者,国内药监部门也可考虑进行特批,允许进口依特立生(Eteplirsen)Exondys51。特批通常需要经过相关程序和审批,但对于有需要的患者而言,这是一种可能的选择。
依特立生(Eteplirsen)Exondys51作为首个FDA批准的治疗杜氏肌营养不良症的新药,在国内尚未获得上市许可。根据个人情况,患者可以通过寻求专业医生咨询、药物进口代购、临床试验或药物特批等方式尝试获得这种药物。当然,在行动之前,建议与医生和专业机构进行详细咨询和沟通,以了解更多相关信息,并确保安全和合法性。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)
瑞士Santhera Pharmaceuticals
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
印度Macleods
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