ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症是什么

张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症是什么,ADAMTS13(recombinant-krhn)是一种人类重组的“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。

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2024-01-14 11:13:22 发布

ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症是什么,ADAMTS13(recombinant-krhn)是一种人类重组的“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。

血栓性血小板减少性紫癜（thrombotic thrombocytopenic purpura，TTP）是一种罕见但严重的血液疾病，其主要特征是血栓形成和血小板减少。ADAMTS13 (重组人埃达曼特酶) 奥富西玛(Adzynma) 是一种用于治疗这种疾病的重要药物。本文将详细介绍 ADAMTS13 (重组人埃达曼特酶) 奥富西玛(Adzynma) 的适应症。

1. TTP 简介

TTP 是一种罕见的血液疾病，其特征是在循环中发生异常的血栓形成，这导致了血小板的异常减少。病人出现皮肤紫癜（带点状出血），伴有神经系统和肾脏等多个器官的功能障碍。没有及时的治疗，TTP 可能导致病情恶化并危及生命。

2. ADAMTS13 的作用

ADAMTS13 是一种酶，它在正常情况下有助于维持血液中的适度血小板聚集和溶解异常血栓。TTP 患者中常常存在ADAMTS13的功能缺陷或抗体，这导致血小板异常活化和血栓形成。

3. ADAMTS13 (重组人埃达曼特酶) 奥富西玛(Adzynma) 的适应症

ADAMTS13 (重组人埃达曼特酶) 奥富西玛(Adzynma) 是一种重组的ADAMTS13酶制剂，被用于治疗 TTP。它通过补充 ADAMTS13 的缺乏，帮助恢复正常的血小板功能，并减少血栓形成的风险。奥富西玛通常作为静脉滴注给患者使用。

4. 奥富西玛的功效与安全性

研究表明，奥富西玛在TTP患者中能够有效减少血小板减少和血栓形成的风险。根据临床试验的结果，它被证明是一种安全有效的治疗选择。治疗过程中仍需谨慎监测患者的血小板计数和相关指标，以确保其有效性和安全性。

ADAMTS13 (重组人埃达曼特酶) 奥富西玛(Adzynma) 是一种用于治疗血栓性血小板减少性紫癜的药物。通过补充缺乏的ADAMTS13酶，它有助于恢复患者的血小板功能，并减少异常血栓形成的风险。奥富西玛在临床试验中被证明是安全有效的。在使用过程中需要注意仔细监测患者的血小板计数和相关指标，以确保治疗效果和患者的安全。