ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症及适用人群

张政

高级医学编辑，临床医学硕士

摘要：ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症及适用人群,ADAMTS13(recombinant-krhn)是一种人类重组的“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。ADAMTS13(recombinant-krhn)适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者。这是一种酶替代疗法，旨在提供正常功能的ADAMTS13酶，以替代患者体

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2024-01-13 12:37:47 发布

ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症及适用人群,ADAMTS13(recombinant-krhn)是一种人类重组的“具有血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶13”（rADAMTS13），适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的预防性或按需酶替代治疗（ERT）。ADAMTS13(recombinant-krhn)适用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者。这是一种酶替代疗法，旨在提供正常功能的ADAMTS13酶，以替代患者体内缺乏或不足的酶，从而改善cTTP的症状和体征。

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种罕见但严重的血液疾病，严重程度可能会危及患者的生命。TTP的特征是由于血液中血小板减少和血液中血栓形成的双重异常引起的微血栓形成。这种疾病主要是由缺乏ADAMTS13（酶）活性引起的。现在有了一种新的治疗方法——ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma，它通过补充ADAMTS13来改善患者的病情。本文将探讨ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症和适用人群。

1. 血栓性血小板减少性紫癜（TTP）

TTP是一种严重的血液疾病，它的主要特征是血栓形成和血小板减少。TTP的病因是ADAMTS13酶活性缺乏所致，导致了巨型血小板在血管内形成微血栓。这些微血栓会阻塞小血管，导致组织缺氧和器官损害。患者经常出现出血和血小板功能异常的症状，如紫癜、血尿和神经系统症状。目前，TTP的治疗主要是通过输注新鲜冰冻血浆来提供缺乏的ADAMTS13酶活性，但这种方法存在局限性。

2. ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的作用机制

ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma是一种经基因重组生产的ADAMTS13。与传统的新鲜冰冻血浆输注不同，ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma可以直接补充ADAMTS13酶活性，从而恢复血管内的正常血小板功能。它通过降解过大的von Willebrand因子多聚体来预防和解除血小板聚集，从而防止血栓形成和微血栓引起的器官损害。

3. ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的适应症

ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma被证明对于血栓性血小板减少性紫癜的治疗非常有效。它适用于年龄在18岁及以上的患者，无论其TTP是遗传性还是获得性。此外，ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma也可用于早期干预和预防TTP复发。

4. ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma的使用注意事项和禁忌症

ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma是一种处方药物，必须在医生的指导下使用。治疗过程中应密切监测患者的临床症状和实验室指标，以确保安全和疗效。对于存在严重过敏反应的患者，ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma是禁忌的。此外，在妊娠和哺乳期妇女以及有其他严重疾病的患者中，使用ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma需要慎重考虑。

总结起来，ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma是一种新一代的治疗血栓性血小板减少性紫癜的希望。它通过补充ADAMTS13酶活性，恢复血管内的正常血小板功能，预防和解除血栓形成。ADAMTS13(recombinant-krhn)Adzynma适用于年龄在18岁及以上的TTP患者，并可用于早期干预和预防复发。在使用该药物时需要密切监测患者的病情，并按照医生的指示进行治疗。