依特立生(Eteplirsen)Exondys51儿童用药需要注意什么

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51儿童用药需要注意什么,依特立生(Eteplirsen)的注意事项：1、患者和患者的监护人应该严格遵循医生的处方和建议；2、患者需要确保注射技巧正确，并按照医生的指示正确使用药物；3、监测任何可能的药物不良反应，并及时报告给医生；4、在使用依特立生的同时，告知医生所有正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂；5、儿童和孕妇中的安全性和有效性尚未充分研究，因此在这些人群中的使用需要谨慎考虑。

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2023-12-30 15:59:04 发布

依特立生(Eteplirsen)Exondys51儿童用药需要注意什么,依特立生(Eteplirsen)的注意事项：1、患者和患者的监护人应该严格遵循医生的处方和建议；2、患者需要确保注射技巧正确，并按照医生的指示正确使用药物；3、监测任何可能的药物不良反应，并及时报告给医生；4、在使用依特立生的同时，告知医生所有正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂；5、儿童和孕妇中的安全性和有效性尚未充分研究，因此在这些人群中的使用需要谨慎考虑。

依特立生（Eteplirsen）Exondys51：FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种常见而严重的遗传性疾病，主要影响男性儿童。这种病症导致肌肉无法正常生成一种叫作瘦素骨骼肌的蛋白质，因此患者徐徐失去肌肉功能。依特立生（Eteplirsen），商业名称Exondys51，是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新型药物。对于家长们来说，在使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51儿童用药时需要注意一些重要事项和注意事项。

1. 用药须遵循医生指导

使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51儿童药物前，家长必须与医生充分讨论，了解治疗计划和用药方法。遵循医生的指导，按照正确的剂量和用药频率给予孩子服用药物，并在药物使用过程中定期回访医生，以确保药物的有效性和安全性。

2. 注意可能的副作用

虽然依特立生（Eteplirsen）Exondys51被FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症，但也存在一些潜在的副作用。家长需要了解此药物可能引起的常见不适，例如注射部位疼痛、咳嗽、胸闷等。如果孩子出现任何副作用或不适，应立即向医生报告，并寻求医疗建议。

3. 执行合理的康复计划

依特立生（Eteplirsen）Exondys51并不能治愈杜氏肌营养不良症，它的作用主要是减缓疾病进展。因此，孩子的康复计划非常重要。家长应与医生、物理治疗师和康复专家合作，制定合理的康复计划，包括肌肉锻炼、物理疗法、营养补充等方面的指导，以最大限度地维持孩子的肌力和功能。

4. 寻求心理和社会支持

杜氏肌营养不良症会对孩子和全家带来巨大的心理和社会压力。家长需要与心理医生或专业顾问合作，提供儿童及家庭成员的心理支持。此外，与其他患有相同疾病的家庭保持联系，参加相关的支持团体或社区活动，可以为家庭提供更多的支持和理解。

对于患有杜氏肌营养不良症的儿童和他们的家庭来说，依特立生（Eteplirsen）Exondys51的批准是一个重要的进展。使用此药物需要家长们密切关注孩子的病情和用药效果，遵循医生的指导，并在日常生活中给予孩子全面的支持和关爱。只有通过综合的治疗和全面的照顾，我们才能帮助儿童在面对杜氏肌营养不良症这一艰难挑战时取得最佳的生活质量。