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摘要:依库珠单抗:一种生产于瑞士的治疗罕见病的生物药物 依库珠单抗是一种治疗特定罕见病的生物药物,由瑞士药企Alexion Pharmaceutical所生产。作为一种单克隆抗体,依库珠单抗的研发和生产均经历了漫长而繁琐的过程。
依库珠单抗:一种生产于瑞士的治疗罕见病的生物药物
依库珠单抗是一种治疗特定罕见病的生物药物,由瑞士药企Alexion Pharmaceutical所生产。作为一种单克隆抗体,依库珠单抗的研发和生产均经历了漫长而繁琐的过程。
依库珠单抗的主要作用是针对一类罕见的血液疾病——阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的治疗。PNH是一种罕见的血液疾病,主要特征是血红蛋白异常,导致红细胞破裂而释放出来的血红蛋白导致血栓形成,进而引起各种不同的严重并发症。依库珠单抗能够作用于补体途径中的C5蛋白,防止血液中形成的C5裂解产物引发炎症反应,从而有效减轻病情。
依库珠单抗研发历时十余年,最初是在1996年发现,随后经过了大量的动物模型试验和临床试验,于2007年获得了美国FDA的批准上市。此后,依库珠单抗又先后获得欧洲药监局和中国药监局的批准,在全球范围内逐渐普及开来。这一药物的使用显著减轻了PNH患者的病情,减少了并发症的发生,并且带来了非常显著的生活质量提升。
依库珠单抗的生产过程十分复杂。它是一种由人源来源制备的单克隆抗体,主要是通过利用叶绿体中的表达系统来生产。由于抗体的结构复杂、制备工艺复杂,整个生产过程十分费时费力。此外,药物的质量控制也要求非常高,包括溶液的pH、温度、制剂稳定性等方面。因此,药厂必须具备先进的生产技术和相应的专业人才来进行生产和控制。
总之,依库珠单抗是一种非常重要的治疗罕见病的生物药物,其研发和生产历程经历了长达十余年的时间。通过多年的临床实践,该药物已经被证明是一种非常安全、有效的治疗PNH的药物,也在临床实践中带来了非常显著的治疗效果。
冻干粉
美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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