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依库珠单抗(Eculizumab)上市：为罕见疾病患者带来福音

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董兴

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摘要：依库珠单抗(Eculizumab)上市：为罕见疾病患者带来福音 近日，依库珠单抗(Eculizumab)成功上市，成为了一款备受关注的药物。这款药物可以有效治疗一些罕见疾病，如特发性补体缺陷综合症(Paroxysmal Nocturnal Hemogl

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2023-05-04 14:07:21 发布
  • 依库珠单抗

    依库珠单抗

    治疗神经脊髓炎视神经疾病，复发风险降低明显

    美国亚力兄Alexion

  • 依库珠单抗 Eculizumab-aeeb BKEMV

    依库珠单抗 Eculizumab-aeeb BKEMV

    适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。

    美国Amgen

依库珠单抗(Eculizumab)上市：为罕见疾病患者带来福音

近日，依库珠单抗(Eculizumab)成功上市，成为了一款备受关注的药物。这款药物可以有效治疗一些罕见疾病，如特发性补体缺陷综合症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)和肾小球膜性肾炎(Membranoproliferative Glomerulonephritis, MPGN)等。这些疾病在人口中较为少见，患者需要依赖高效的药物治疗才能维持生命。

PNH是一种特异的造血干细胞疾病，导致红细胞在体内过早溶解，造成溶血、贫血、血栓等症状，约有3-4万人患有该疾病。而MPGN则是一种引起肾脏损害和肾衰竭的疾病，患者需要长期接受药物治疗，近年来发病率逐渐增加。这说明，研发针对罕见疾病的药物，对维护患者的健康生活非常重要。

依库珠单抗(Eculizumab)是一个基于人源的免疫球蛋白G2重链(Fc)构架的单克隆抗体，可以靶向补体组分C5a和C5b9，从而抑制溶血反应和持续激活补体反应。临床试验表明，使用这种药物可以显著改善患者的生活质量和预后。依库珠单抗(Eculizumab)作为罕见疾病治疗领域的先锋，将为患者带来福音。

值得注意的是，依库珠单抗(Eculizumab)不仅仅是一种临床疗效显著的药物，同时也是一种极为昂贵的药物。据悉，该药每年的治疗费用高达400-500万人民币，因此，该药的上市只是一个开始，需要制定相应的保障措施，确保患者能够方便地获得该药。

总之，依库珠单抗(Eculizumab)的上市，为罕见疾病患者带来了希望，也提醒我们，需要针对罕见疾病加强药物研发，以便更好地满足患者的需求。同时，各方面应该共同探讨，建立有效的保障机制，使患者能够便捷地获得治疗药物，获得更好的治疗效果。

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2023-05-04 14:07:21 更新

  • 依库珠单抗基本信息

    依库珠单抗
    • 剂型：

      冻干粉

    • 厂家：

      美国亚力兄Alexion

    • 适应症：

      治疗神经脊髓炎视神经疾病，复发风险降低明显

  • 依库珠单抗 Eculizumab-aeeb BKEMV基本信息

    依库珠单抗 Eculizumab-aeeb BKEMV
    • 剂型：

      冻干粉

    • 厂家：

      美国Amgen

    • 适应症：

      适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。

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