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摘要:依库珠单抗是什么?详细解读这个名字 依库珠单抗(Eculizumab)是目前被广泛应用于临床治疗的一种针对免疫系统疾病的药物,属于人源化的单克隆抗体,能够特异性地靶向一个称之为“补体C5”(Complement C5)的蛋白?
依库珠单抗是什么?详细解读这个名字
依库珠单抗(Eculizumab)是目前被广泛应用于临床治疗的一种针对免疫系统疾病的药物,属于人源化的单克隆抗体,能够特异性地靶向一个称之为“补体C5”(Complement C5)的蛋白分子,从而使其失去活性,最终起到治疗作用。
依库珠单抗治疗的疾病主要包括“类天花性药物反应性皮炎”(Stevens-Johnson综合症,简称SJS)、“中药药疹”(中药引起的药物反应性皮炎),以及一些自身免疫性疾病,例如“重症肌无力”(Myasthenia gravis)、“特发性血小板减少性紫癜”(Idiopathic thrombocytopenic purpura)等。
依库珠单抗的作用原理
补体系统是免疫系统中一种非特异性防御机制,包括多种补体蛋白和相关调节因子。在此系统的作用下,机体可以将外界的细菌、病毒等异物杀伤或清除。但同时,补体系统也会参与到许多免疫病理反应的发生中来。
在SJS等一些药物反应性皮炎的病理过程中,补体系统的功能被激活,C5蛋白分子被既定化并游离出来,成为致病的因素。而依库珠单抗能够特异性地结合补体系统中的C5蛋白分子,从而阻止C5蛋白分子和其他补体蛋白结合,并在C5蛋白分子失去活性后将其清除,降低阳性复发率。
对于一些自身免疫性疾病,在机体产生自身抗体免疫反应引起疾病的过程中,也会激活补体系统,导致疾病的发生。而依库珠单抗则能够在这些自身抗体产生后特异性地结合到C5蛋白分子上,从而阻止补体系统进一步激活,减轻自身抗体致病作用。
依库珠单抗的治疗效果
以治疗SJS为例,一般来说依库珠单抗的治疗周期需要持续数周,每周进行一次静脉注射。由于SJS本身是一种严重的致命性疾病,而依库珠单抗能够直接针对其致病因素,因此可以在较短的时间内快速改善患者的症状,并降低零死亡率。
此外,通过对多个研究的分析,还发现使用依库珠单抗治疗一些自身免疫性疾病能够有效地降低阳性复发率,减轻患者症状和提高生活质量。
总之,依库珠单抗是一种针对免疫系统性疾病的治疗手段,具有较好的临床疗效和生存质量提高。尽管其在治疗疾病过程中付出较高代价,但相信在未来,依库珠单抗将在更多免疫系统性疾病的治疗中得到广泛应用。
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治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
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美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
适用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)
美国Catalyst Pharmaceuticals
溴吡斯的明 Pyridostigminbromid Mestinon
适用于重症肌无力、手术后肠麻痹和尿潴留患者
加拿大Valeant
主要用于器官移植时抗排异反应,多与皮质激素并用,广泛用于类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎、重症肌无力等自身免疫性疾病
美国Golden State Medical, Inc.
用于治疗全身型重症肌无力(gMG)患者
荷兰Argenx
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
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