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摘要:依库珠单抗:治疗罕见血液病的利器 依库珠单抗是一种创新性的生物药物,是由生物制药公司Alexion研制的C5补体抑制剂。该药物的作用原理是针对C5补体的特定部位,从而阻止C5a和C5b的产生,抑制C5补体的活性,从而减?
依库珠单抗:治疗罕见血液病的利器
依库珠单抗是一种创新性的生物药物,是由生物制药公司Alexion研制的C5补体抑制剂。该药物的作用原理是针对C5补体的特定部位,从而阻止C5a和C5b的产生,抑制C5补体的活性,从而减少细胞破坏和血栓形成。
依库珠单抗的主要使用范围是治疗一种罕见的血液疾病——补体介导的溶血性贫血(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)。PNH患者的血液中存在缺乏或异常的补体调节蛋白,使得补体系统细胞破坏的产生量增加,引起溶血性贫血。同时缺乏该蛋白的PNH患者还会出现其他症状,如血栓等。
依库珠单抗既可以用于PNH患者的急性治疗,也可以用于长期维护治疗。在临床试验中,依库珠单抗在PNH患者中显示出非常显著的疗效,使得这些患者的溶血指标和其他生化指标均得到明显改善,且在长期维护治疗中仍然保持良好的效果。
除了PNH以外,依库珠单抗还被用于一些其他疾病的治疗,如抗人类淋巴病毒7的病毒复制抑制和抗应激蛋白的降解等。而在实验室中,依库珠单抗还有可能被用于其他疾病的治疗,如肺炎链球菌感染、膜性肾病等。
依库珠单抗是一种非常昂贵的药物,但其治疗PNH的疗效却得到了广泛的认可。此外,依库珠单抗的安全性较高,常见的不良反应包括头痛、发热和肌肉酸痛等。因此,依库珠单抗是一种可靠的治疗PNH的选择,且在药物的长期维护治疗中具有较为可靠的效果和安全性。
总的来说,依库珠单抗是一种非常有前途的生物药物,能够治疗一些罕见的血液和免疫性疾病,而且在治疗PNH患者中的疗效非常显著。虽然其价格较为昂贵,但对于需要依靠长期药物维护的患者而言,这是一种常用而且可靠的治疗选择。
冻干粉
美国亚力兄Alexion
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
冻干粉
美国Amgen
适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
适用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)
美国Catalyst Pharmaceuticals
溴吡斯的明 Pyridostigminbromid Mestinon
适用于重症肌无力、手术后肠麻痹和尿潴留患者
加拿大Valeant
主要用于器官移植时抗排异反应,多与皮质激素并用,广泛用于类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎、重症肌无力等自身免疫性疾病
美国Golden State Medical, Inc.
用于治疗全身型重症肌无力(gMG)患者
荷兰Argenx
治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
美国亚力兄Alexion
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