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摘要:依库珠单抗是一种用于治疗罕见疾病的生物制剂,目前在市场上售价较高,但对患者来说却是无价之宝。 依库珠单抗的主要作用是对抗因为先天或后天免疫系统缺陷而导致的血液病变,其中最常见的就是特发性补体介导的血管
依库珠单抗是一种用于治疗罕见疾病的生物制剂,目前在市场上售价较高,但对患者来说却是无价之宝。
依库珠单抗的主要作用是对抗因为先天或后天免疫系统缺陷而导致的血液病变,其中最常见的就是特发性补体介导的血管炎(aHUS)和大肠杆菌溶血性尿毒症综合症(EHEC-HUS)。这两种疾病都是因为机体免疫系统的异常反应而导致血友病、肾炎、肝糖原紊乱等一系列严重并发症。而依库珠单抗的主要作用就是针对补体系统的异常,预防血小板受损和红细胞衰竭,从而起到控制病情的作用。
不难想象,这种治疗手段是对于患者来说至关重要的。对于一些患有aHUS和EHEC-HUS的患者来说,依库珠单抗是他们唯一的挺身而战的武器。没有它,多数患者只能生活在医院或药物维持治疗的境地,而且可能面临着极大的治疗风险,如肾衰竭、神经疾病、失明等。但有了这种生物制剂,患者的治疗前景就变得可靠,生活质量也得到了显著改善。
然而有一个不幸的现实是,依库珠单抗的药价异常高昂,限制了部分患者的正常治疗。根据公开数据,依库珠单抗每剂的药价超过1万美元,患者每年需要一定量的吊瓶使用,每天治疗量在5000美元以上。对于病情更为严重的患者,甚至需要更高的剂量和更长的使用时间。这种药价对部分患者来说无疑是一道巨大的门槛,让飞跃救赎的千钧一发常常化为泡影。
这一现状也引起了社会的广泛关注。一方面,一些慈善机构和政府机构为了支持患者的赞助费用,向医药公司发起了援助行动。例如,英国国民健康保险系统(NHS)提供全额费用支持,确保每名严重患者都能接受到依库珠单抗的治疗。同样的,医药公司为了保持市场竞争力,也会给一些严重病例的患者提供优惠政策和减免费用。这样,一些贫困的病人也能有机会接受到必要的治疗,重新恢复健康。
另一方面,社会各界也呼吁医药公司应该以更加合理和公正的价格供应这种药物,避免过多的商业化因素导致药价高涨现象。特别是针对像依库珠单抗这样的罕见疾病治疗药,社会应该鼓励平价药企投入研发生产,为患者提供更加平价、可持续的治疗策略。
总之,依库珠单抗药价的高昂是一个备受关注的问题。但对于独自面对罕见血液疾病的患者而言,应该遵守“救死扶伤”的原则,为他们提供必要的救治措施。更多来自医疗、政府和社会资源的支持和援助是十分必要和可行的,也是提升全社会防治罕见疾病治理运行的关键措施。
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治疗神经脊髓炎视神经疾病,复发风险降低明显
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适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者以减少溶血。治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。
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