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Amondys 45 Casimersen

用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

  • 别名: Amondys、卡西莫森
  • 剂型: 注射剂
  • 厂家: 美国Sarepta Therapeutics
  • 有效期: 24个月
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  【适应症和用途】

  Amondys 45是一种反义寡核苷酸,适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。

  根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加,适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准指示可能取决于证实临床试验的临床获益。

  【剂量和给药】

  1.在开始Amondys 45之前,应测量血清胱抑素C,尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。

  2.每周一次,每公斤体重30毫克。

  3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。

  4.给药前需要稀释。

  【剂量形式和强度】

  注射:单剂量小瓶中100mg/2mL

  【禁忌症】

  没有

  【警告和注意事项】

  肾脏毒性:根据动物数据,可能会引起肾脏毒性,应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

  【不良反应】

  最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%,至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染,咳嗽,发热,头痛,关节痛和口咽痛。

  【作用机理】

  Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合,从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。

  【包装供应/存储和处理方式】

  供应方式

  Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供,溶液为澄清至微乳白色无色液体,可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。

  包含100mg/2mL(50mg/mL)NDC 60923-227-02的单剂量小瓶

  储存和处理

  将AMONDYS 45储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中,直到准备使用以防光照。


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