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摘要:胆管癌是指起源于胆管上皮或间叶组织的恶性肿瘤,属于消化系统恶性肿瘤的一种,常常被忽视而导致晚期诊断。而且,由于早期症状不明显,易被误诊、漏诊或病理学类型复杂,因此目前的治疗效果还不尽如人意。近年来,我国的胆管癌患者数量越来越多,引起了广泛关注。培美替尼是针对国际上普遍存在的患者的临床难题开发的一种新型治疗药物,为胆管癌的治疗提供了新的希望。
胆管癌是指起源于胆管上皮或间叶组织的恶性肿瘤,属于消化系统恶性肿瘤的一种,常常被忽视而导致晚期诊断。而且,由于早期症状不明显,易被误诊、漏诊或病理学类型复杂,因此目前的治疗效果还不尽如人意。近年来,我国的胆管癌患者数量越来越多,引起了广泛关注。培美替尼是针对国际上普遍存在的患者的临床难题开发的一种新型治疗药物,为胆管癌的治疗提供了新的希望。
培美替尼是一种口服的靶向分子药物,可靶向FGFRs(成纤维细胞生长因子受体)家族中的FGFR2,它被认为是胆管癌病因中的关键激活分子,其抑制和阻断可以减缓胆管癌的发展进程。在2019年4月,美国FDA已批准将该药物用于胆管癌(inoperable or advanced cholangiocarcinoma)患者的临床试验。同时,培美替尼在中国大陆和香港地区均已获得临床试验批准。
在2019年,一项针对胆管癌的II阶段多中心试验报道了培美替尼在中国患者的治疗效果。该研究包括了119位晚期胆管癌患者,其中多为预先经过过其他化疗药物和手术治疗的难治患者。通过随机双盲的方式将患者分为两组,一组为培美替尼组,一组为安慰剂组。研究结果显示,在培美替尼组中,病人的中位无进展生存期(median progression-free survival)为6.9个月,而安慰剂组仅为1.4个月,治疗组的肿瘤总体缩小了36%。这表明,培美替尼与传统治疗相比,其对胆管癌患者具有更好的治疗效果和耐受性。
除了在单独用药中的表现,培美替尼作为一种辅助治疗(adjuvant therapy)的可能性也值得探讨。在2020年,澳大利亚研究者的一项前瞻性、开放、单臂试验对培美替尼作为治疗肝门部胆管癌手术后一线疗法进行了检测。研究结果显示,所有治疗组病人不良效应方面的发生率均较低,其中超95%的患者能在两周后重新接受治疗。在初步的安全性和有效性检测后,该药物的使用继续扩大到了II、III阶段的前瞻性研究,期望更明确它作为辅助治疗的潜力和前景。
总体而言,培美替尼是近年来针对胆管癌患者的一种重要的生命线。当目前其他治疗方式难以起到应有作用时,培美替尼为病人提供了新的希望,为治疗难度大、效果难以被击破的胆管癌病人注入了新的希望。但是,尽管目前研究结果是积极的,但针对该疾病的研究还需加强。在未来,我们期待通过更多的病例观察、研究和临床试验,逐步探明该药物的药效、药固性等性质,从而为更广泛的患者提供切实可行的治疗选择。
片剂
老挝大熊制药
国内新型胆管癌靶向药,疾病控制率高
片剂
美国Incyte
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
片剂
美国Incyte
国内新型胆管癌靶向药,疾病控制率高
片剂
老挝大熊制药
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
片剂
老挝东盟制药
适用于胆管癌、伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤的患者。
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